โมเลกุลที่สามารถใช้ควบคุมระดับโปรตีนในเซลล์ได้ เทคโนโลยี ASO เพื่อพัฒนาวิธีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับการฝ่อของกล้ามเนื้อกระดูกสันหลัง ยาดังกล่าวช่วยให้ผู้ป่วยมากกว่า 11,000 รายสร้างโปรตีนที่เซลล์ประสาทบางส่วนในกระดูกสันหลังต้องการมากขึ้น วิธีที่ ASO สามารถช่วยรักษาความผิดปกติอื่นๆ ได้มากขึ้น

ซึ่งผู้ป่วยไม่สามารถสร้างโปรตีนที่เรียกว่า CFTR ได้เพียงพอ ทีมของเขาค้นพบวิธีใช้ ASO เพื่อสร้าง CFTR เวอร์ชันที่ไม่สมบูรณ์แต่ยังคงใช้งานได้ การค้นพบนี้เป็นจุดเริ่มต้นของแนวทางการรักษาแบบใหม่ที่อาจช่วยลดอาการ CF และปรับปรุงคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยได้ โปรตีน CFTR ที่ไม่สมบูรณ์เป็นผลมาจากการกลายพันธุ์ของยีน ทำให้เซลล์ได้รับคำแนะนำในการสร้างโปรตีนที่ไม่ถูกต้อง คำแนะนำที่ผิดพลาดจะถูกกำจัดออกไปและจะไม่มีการสร้างโปรตีนขึ้น เนื่องจากโดยทั่วไปแล้ว โปรตีนที่ไม่สมบูรณ์อาจเป็นตัวก่อกวนได้ ASO ของ Krainer หลอกเซลล์ให้ทำตามคำแนะนำที่ผิดพลาดและสร้างโปรตีน CFTR ที่ไม่สมบูรณ์ ทีมงานของเขาพบว่า ในกรณีของ CF นี้ การมีโปรตีนที่ไม่สมบูรณ์นั้นดีกว่าไม่มีเลย วิธีการของพวกเขาช่วยปรับปรุงการทำงานของเซลล์ปอด ซึ่งแนะนำว่ากลยุทธ์ ASO สามารถปรับปรุงอาการในผู้ป่วย CF ที่มีการกลายพันธุ์นี้ได้